تقول حكومة كولومبيا البريطانية إنها تستعيد التمويل لعقار يستخدم لتحسين نوعية الحياة لفتاة تبلغ من العمر 10 سنوات المصابة بمرض نهائي نادر.
يأتي بعد مجموعة من الخبراء مرض الضرب في الولايات المتحدة ، صاغت خطابًا إلى وزير الصحة ورئيس الوزراء في كولومبيا البريطانية ، معارضًا بشدة قرار سحب تمويل تشارلي بولوك.
وقالت وزيرة الصحة جوزي أوسبورن في بيان “لقد تحدثت إلى عائلة تشارلي في وقت سابق من هذا المساء. لقد أكدت لهم أنني أعادت تغطية شارلي بوريورا وستكون هذه التغطية متاحة لهم طالما أن الطبيب المعالج والأسرة يعتبرون مناسبًا”.
“ما زلت أؤمن اعتقادا راسخا أنه ينبغي اتخاذ القرارات المتعلقة بالرعاية من قبل خبراء الصحة لضمان استنادهم إلى أفضل الأدلة المتاحة. تؤكد الرسالة التي تلقيتها اليوم من خبراء الأمراض في باتن أن هناك خلافًا كبيرًا بين خبراء الصحة في محلول محلول نحوي لمرض باتن”.
تم التوقيع على الرسالة من قبل المديرين السريريين من مراكز التميز السريري للمرض التميز في الولايات المتحدة واتحاد الأبحاث السريرية للمرض ويطلب من حكومة كولومبيا البريطانية مراجعة معايير التوقف الحالية.
بولوك يعاني من اضطراب عصبي يسمى مرض الضرب هذا يتركها مع نوبات شديدة متكررة وفقدان التنقل ، وسوف تخلى في النهاية حياتها الصغيرة.
احصل على أخبار صحية أسبوعية
تلقي أحدث الأخبار الطبية والمعلومات الصحية المقدمة لك كل يوم أحد.
في 18 يونيو، أُبلغت عائلة تشارلي أن التمويل الحكومي لعقار يسمى برينورا ، والتي قالت أسرتها إنها استقرت على حالتها وحسنت بشكل جذري نوعية حياتها منذ تشخيصها لعام 2019.
الدواء باهظ الثمن ، ويحمل فاتورة سنوية للدفعات مرتين شهرين حوالي مليون دولار.
ناشدت عائلة تشارلي وزارة الصحة قبل الميلاد عكس القرار والنظر في مزيد من الأبحاث والتحدث إلى المزيد من الخبراء.
لكن، لم يتم عكس القرار.
يقول الأطباء والباحثون الذين كتبوا الرسالة إن زملائهم الدوليين والمتعاونين مع أنجيلا شولز MD وميريام نيكل MD في ألمانيا كانا فعالين في تطوير مقاييس النتائج السريرية المستخدمة لتتبع تطور المرض في مرض CLN2 ، وهو نوع من مرض Batten.
“بالاعتماد على خبرتنا الجماعية وغير المسبقة في مرض CLN2 ، فإننا نعارض بشدة قرار سحب تمويل ERT المستدامة للحياة من Charleigh Pollock وندعو إلى مراجعة معايير التوقف الحالية” ، كما تقول الرسالة.
قبل عام 2017 ، كان الشكل المتأخر من مرض CLN2 مميتًا عالميًا ، ومع ذلك ، فإن إدخال ERT داخل البطيني ، والذي تم إعطاؤه Pollock الدواء ، “غيرت بشكل أساسي مسار المرض”.
وقال الخبراء إن العلاج “قد أدى إلى ظهور البقاء على قيد الحياة لفترة طويلة ، وبطء التقدم ، وتحسين التحكم في النوبة ، وتعزيز نوعية الحياة”.
لقد أكدت حكومة كولومبيا البريطانية دائمًا أن قرار التوقف عن تمويل دواء تشارليغ لم يكن أبدًا عن المال ، لكن لجنة من الخبراء قررت أن الدواء لم يعد يساعد تشارلي.
وقال ديفيد إيبي رئيس الوزراء قبل الميلاد يوم الخميس “هذه قضية مروعة حقًا”. “هذا طفل جميل وعائلة تواجه تشخيصًا مروعًا. الخبراء الطبيين لا يتفقون بشأن أفضل مسار للعمل.
“تلقينا رسالة هذا الصباح من أكثر من عشرة خبراء في مرض باتن من الولايات المتحدة الذين كتبوا إلى وزير (الصحة) وأعرب عن أن وجهة نظرهم حول هذا الدواء هي أنها ستستمر في توفير فائدة للمرضى ، بما في ذلك تشارلي ، التي كانت في المسرح.”
وقال إيبي وزير الصحة جوزي أوزبورن من المحتمل أن يكون لديه المزيد ليقوله في هذا الشأن يوم الجمعة.
وقالت الرسالة من الخبراء إنهم قلقون من التبرير السريري والعلمي الذي تستخدمه وزارة الصحة في كولومبيا البريطانية لإنهاء العلاج لشارلي.
كان أندرو مكفادين ، المدير التنفيذي لمؤسسة ISSAC في تورنتو ، وهي منظمة للدعوة المريض المكرسة لدعم الأفراد الذين يعانون من أمراض نادرة ، أحد الخبراء الذين وقعوا الرسالة إلى EBY و Osborne.
وقال إنهم قدموا نفس المعلومات إلى أوزبورن عندما التقيا بها قبل بضعة أسابيع ، وكان يشعر بالفزع من أن الحكومة توقفت عن تمويل المخدرات في المقام الأول.
“على الرغم من أن هذا قد لا يكون معلومات جديدة بشكل مفرط ، إلا أنني أعتقد أن فكرة أن كل خبير أمراض في العالم في العالم قد وقع على القول ، نحن موحدون ، نحن نتفق ، نحن نطالبك بتغيير هذا القرار ، لكننا نطالبك أيضًا بالنظر إلى تطوير معايير جديدة حتى لا يتعين على هذا الموقف أن يحدث لأطفال آخرين في جميع أنحاء البلاد ، ولكن أيضًا حول العالم ، مثلما حدث هنا الآن” ، أضاف McFayden.
& Copy 2025 Global News ، A Division of Corus Entertainment Inc.
